普利制藥自主研發(fā)的環(huán)狀RNA（circRNA）藥物研發(fā)平臺(tái)，在CAR-T細(xì)胞療法領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了重大突破。通過環(huán)狀RNA技術(shù)替代傳統(tǒng)的慢病毒轉(zhuǎn)染方法，普利制藥不僅保持了CAR-T細(xì)胞對(duì)腫瘤細(xì)胞的高效殺傷能力，還成功規(guī)避了基因插入帶來的潛在風(fēng)險(xiǎn)，并有效降低了40%以上的傳統(tǒng)CAR-T細(xì)胞療法成本。此外，其環(huán)狀RNA技術(shù)無需冷鏈運(yùn)輸，極大地提升了治療的便捷性和可及性。

環(huán)狀RNA技術(shù)的核心優(yōu)勢(shì)

1. 高環(huán)化效率與穩(wěn)定性

普利制藥通過篩選不同物種來源的環(huán)狀RNA，確保長(zhǎng)片段環(huán)狀RNA的環(huán)化效率維持在90%以上。這種高環(huán)化效率使得環(huán)狀RNA在T細(xì)胞等目標(biāo)細(xì)胞中能夠長(zhǎng)時(shí)間穩(wěn)定表達(dá)功能性蛋白，為CAR-T療法的持續(xù)作用提供了保障。

2. 高效制備與純化流程

普利制藥實(shí)現(xiàn)circRNA的一步體外轉(zhuǎn)錄（IVT）一步純化技術(shù)，顯著簡(jiǎn)化了環(huán)狀RNA的制備流程。這一技術(shù)不僅提高了生產(chǎn)效率，還攻克了痕量前體RNA殘留的純化難題，確保了環(huán)狀RNA的高質(zhì)量輸出。

3. 低成本與自主化生產(chǎn)

通過全流程生產(chǎn)工藝和質(zhì)控技術(shù)的自主化，普利制藥將生產(chǎn)原料成本降至傳統(tǒng)mRNA的30%左右。這一成本優(yōu)勢(shì)使其在商業(yè)化過程中具備更強(qiáng)的競(jìng)爭(zhēng)力。

4. 突破專利壁壘
普利制藥開發(fā)了RNA環(huán)化技術(shù)，解決傳統(tǒng)環(huán)狀RNA環(huán)化體系中外顯子殘留和免疫原性高的問題，并顯著提高了環(huán)化效率。該項(xiàng)專利已經(jīng)遞交申請(qǐng)。

顛覆傳統(tǒng)CAR-T療法的技術(shù)創(chuàng)新

1. 替代慢病毒轉(zhuǎn)染

傳統(tǒng)CAR-T療法依賴慢病毒載體進(jìn)行基因?qū)耄嬖诨虿迦雽?dǎo)致的潛在致癌風(fēng)險(xiǎn)。普利制藥的環(huán)狀RNA技術(shù)完全規(guī)避了這一風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)保留了CAR-T細(xì)胞對(duì)腫瘤細(xì)胞的高效殺傷能力。

2. 優(yōu)化CAR蛋白功能

普利制藥通過噬菌體展示技術(shù)篩選出高親和力、低免疫原性的人源化納米抗體，并將其應(yīng)用于CAR蛋白的抗原識(shí)別區(qū)改造。此外，通過對(duì)CAR蛋白的結(jié)構(gòu)優(yōu)化，進(jìn)一步延長(zhǎng)了蛋白的半衰期，提高了T細(xì)胞的響應(yīng)能力和殺傷效率。

3. 無需冷鏈運(yùn)輸

普利制藥的環(huán)狀RNA以凍干粉末形式儲(chǔ)存，在37℃下高度穩(wěn)定，無需像傳統(tǒng)mRNA或病毒載體那樣依賴?yán)滏溸\(yùn)輸。這一特性極大提升了治療的物流便利性和全球可及性。

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與傳統(tǒng)CAR-T療法的對(duì)比

普利制藥環(huán)狀RNA CAR-T療法能夠有效降低40%以上的傳統(tǒng)CAR-T細(xì)胞療法成本。

臨床價(jià)值與應(yīng)用前景

1. 高效殺傷腫瘤細(xì)胞

普利制藥的環(huán)狀RNA CAR-T療法在小鼠模型中表現(xiàn)出色，能夠有效殺傷Raji腫瘤細(xì)胞至空白水平，證明了其優(yōu)異的抗腫瘤效果。

2. 廣泛適用性

由于環(huán)狀RNA技術(shù)的靈活性和穩(wěn)定性，該療法不僅適用于血液腫瘤（如白血病、淋巴瘤），未來還有望擴(kuò)展至實(shí)體瘤和其他適應(yīng)癥。

3. 推動(dòng)精準(zhǔn)醫(yī)療發(fā)展

環(huán)狀RNA CAR-T療法的低成本、高效率和高安全性使其成為下一代精準(zhǔn)醫(yī)療的重要工具。普利制藥的技術(shù)突破為CAR-T療法的普及和個(gè)性化治療提供了全新解決方案。

合作與展望

普利制藥的環(huán)狀RNA CAR-T項(xiàng)目目前處于臨床前研發(fā)階段，已展現(xiàn)出巨大的潛力和市場(chǎng)前景。公司歡迎投資者、研究機(jī)構(gòu)和醫(yī)療機(jī)構(gòu)的合作，共同推動(dòng)該技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。希望在未來幾年內(nèi)將這一顛覆性技術(shù)推向臨床應(yīng)用，為全球癌癥患者帶來新的希望。

聯(lián)系人：周先生 zxl@hnpoly.com